▎药明康德/报导
在曩昔的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资历，其间不乏医治肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。今日，药明康德内容团队也将为各位读者介绍这些药物。
医治癌症
在这15款药物里，有5款用于癌症的医治，占三分之一。其间由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是仅有一款用于血液癌症医治的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法，为经扩增的CD3阳性的gamma delta T细胞。它已进入临床试验，医治急性髓系白血病。
剩余的4款癌症疗法医治的都是实体瘤，其间阿斯利康的PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和CTLA-4抑制剂tremelimumab所获的孤儿药资历均针对肝细胞癌。思路迪的皮下PD-L1抗体envafolimab所获孤儿药资历针对的是胆道癌。台湾浩鼎公司的OBI-999则是针对Globo-H抗原的抗体偶联药物，孤儿药资历针对的是胃癌。
基因疗法
咱们也在其间看到了一些基因疗法，比如Esteve Pharmaceuticals的一款疗法旨在运用AAV9基因载体，将正常的GALNS基因引进患者体内，医治IVA型黏多糖贮积症；Baxalta的另一款疗法则是将编码FIX Padua的基因用AAV8载体送入患者体内，医治B型血友病。
Aruvant Sciences是一种运用慢病毒载体的疗法。它将编码γ-globin的基因引进到患者本身的CD34阳性细胞，医治镰状细胞贫血症。另一款相似的疗法来自Orchard Therapeutics，它运用的同样是CD34阳性细胞。不同的是，它转入的是gp91phox基因，医治X染色体连锁的慢性肉芽肿病。
其他稀有病
在癌症和能够用基因疗法医治的稀有病外，其他稀有病也有着潜在的新药发展。Woolsey Pharmaceuticals的fasudil是一种ROCK抑制剂，有望医治肌萎缩性侧索硬化；oncoArendi Therapeutics的OATD-01是一种立异的CHIT-1抑制剂，有望用于结节病的医治；新基的Reblozyl（luspatercept）则是一种红细胞老练剂，孤儿药资历所针对的疾病是骨髓纤维化。
在这些取得孤儿药资历的药物中，也不乏一些抗感染的药物。其间，丹诺医药的TNP 2092所斩获的资历针对的是人工关节感染。从前，它也曾取得FDA合格抗感染产品资历确定。F2G公司的olorofim则斩获了两项孤儿药资历，别离针对节荚孢霉（Lomentospora）/赛多孢子菌（Scedosporium）感染，以及侵袭性曲霉病（invasive aspergillosis）。
注：本文旨在介绍医药健康研究发展，不是医治计划引荐。如需取得医治计划辅导，请前往正规医院就诊。
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